Storia e Missione dell’Istituto di Farmacologia Traslazionale IFT

L’Istituto di Farmacologia Traslazionale nasce nel 2010 dall’idea di sviluppare competenze e ricerca scientifica e tecnologica per essere la connessione tra ricerca fondamentale e ricerca clinica e regolatoria: bench to bedside, dal bancone del laboratorio di ricerca, al fianco della persona-paziente.

Il nostro obiettivo è quello di trasformare la ricerca scientifica e tecnologica pluridisciplinare in ricerca clinica applicata, collegando la ricerca CNR a quella di Enti che guidano l’innovazione farmacologica e la sperimentazione sull’uomo.

Il simbolo stilizzato del nostro Istituto rappresenta il baricentro del nostro studio, la persona umana, nelle proporzioni ideali del corpo umano come visto da Leonardo, al centro dell’Universo (il cerchio) e al centro della Terra (il quadrato), strettamente interconnessi, in relazione diretta quindi con l’ambiente fisico, psichico e spirituale che fornisce la vita, rimarcando e assumendo come nostro ispiratore il concetto di “One Health”. La salute dipende dall’equilibrio fra corpo e ambiente, mente e corpo, individuo e comunità, eredità genetica e segnalazioni ambientali, storia individuale e storia dell’ambiente, in un continuo scambio, equilibrio, meccanismi di compenso. In questa maniera la salute diventa un concetto individuale in un contesto generale e dinamico e la malattia una alterazione dei meccanismi di equilibrio e compenso in continuo divenire e scambio con l’ambiente.  

I Progressi nelle Scienze Biomediche

Il nuovo secolo ha segnato un nuovo corso nelle scienze biomediche, perché la distanza tra ricerca fondamentale e ricerca clinica applicata si è significativamente accorciata e si è creato un circuito virtuoso nei due versi. Quella che viene definita medicina personalizzata (personalized medicine; precision medicine) e quei farmaci che vengono definiti “mirati” (targeted therapeutics), perché studiati su specifiche fasi e meccanismi dei processi patogenetici, sono diventati una realtà corrente, che genera ulteriori risposte e dati che permettono a loro volta di ridefinire nuove terapie e sistemi diagnostici. La connessione tra diagnostica avanzata e scelte terapeutiche è diventata sempre più sostanziale. Spesso la scelta del farmaco dipende da uno o più marcatori molecolari specifici che selezionano il paziente adatto, quello che riceverà il massimo dei benefici ed il minimo degli effetti tossici (farmacogenomica e companion diagnostics). Il flusso della ricerca biomedica è sempre più circolare, dal laboratorio al paziente per ritornare al laboratorio e di nuovo al paziente.

Tecnologie avanzate e modelli circolari

Nuove tecnologie stanno potenziando ancora di più questo circuito. Per esempio, tecniche di biologia cellulare permettono di mantenere in vitro modelli 3D del tessuto fisiologico o patologico del paziente (PDO, Patient Derived Organoids), come micro-unità funzionali del tessuto corrispondente di quello specifico paziente, su cui condurre studi meccanicistici e/o terapeutici, realizzati in vitro quasi come se fosse in vivo, su decine o centinaia di casi omogenei o disomogenei, in modo da fornire indicazioni specifiche e prospettiche per il singolo paziente. Oppure, al livello opposto, tecniche informatiche permettono di studiare in silico geni, molecole, processi, sulla base di dati di archivio da centinaia o diverse migliaia di individui, simulando interazioni o calcolando frequenze e ruoli funzionali, all’interno dei quali sistemi di AI possono elaborare ulteriori livelli di dati. Allo stesso tempo si sviluppa quindi una ricerca scientifica e tecnologica per la messa a punto di strumenti sempre più sofisticati, rapidi, economici, sensibili e specifici, coinvolgendo settori come la chimica, l’ingegneria, la fisica, l’informatica, etc., in un dialogo sempre più intricato e collaborativo. Fra questi due estremi, molti altri strumenti sono stati sviluppati negli ultimi anni per il fondamentale passaggio dalla ricerca scientifica riduzionistica a quella dell’organismo e delle popolazioni. Questo prova tra l’altro quanto non si possa scindere in biomedicina ricerca fondamentale da ricerca traslazionale e quanto incrementare tale connessione sia vitale. 

L’Evoluzione del concetto del farmaco

In questo sistema in continua evoluzione anche il concetto di “farmaco” è in trasformazione. Dalle prime ricerche su proteine ricombinanti, proteine umane prodotte in vitro attraverso tecnologie di biologia molecolare prima in batteri, poi in sistemi cellulari eucariotici sempre più evoluti, oggi si parla di farmaci basati su acidi nucleici, come i farmaci ad RNA che rientrano nelle categorie della cosiddetta “RNA interference” e i vaccini ad RNA o quelli a DNA. In ambedue i settori sono già disponibili prodotti (farmaci) commerciali ed altri sono in fase avanzata di sperimentazione clinica. Il settore delle cosiddette “small molecules” è in continua evoluzione ed attraverso la medicina di precisione riesce a centrare obiettivi sempre più specifici ed importanti. A fianco di questi sono entrate anche le cosiddette “terapie avanzate” che contemplano sistemi di cura più complessi ed integrati. Questi includono “le terapie geniche”; prodotti di “terapia cellulare”, che utilizzano una preparazione contenente cellule vive per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o preventivo, anche attraverso l’uso di cellule staminali adulte; prodotti di “ingegneria tessutale”, che si basano su cellule o tessuti ottenuti in laboratorio per rigenerare, riparare o sostituire un tessuto umano; prodotti di “terapie avanzate combinate”, che contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del farmaco (https://www.osservatorioterapieavanzate.it/).

Approccio One-Health e Complessità nelle Scienze Biomediche

Un altro concetto è diventato molto chiaro: la salute dell’uomo non dipende solo dal singolo individuo ma dal contesto ambientale in cui è inserito. La salute dell’uomo è strettamente interconnessa con la salute sociale e psicologica dell’ambiente in cui si vive, della salute animale e di quella delle piante, costituendo un tutt’uno con il territorio geografico, dove tutto deve essere integrato ed equilibrato. L’insieme di questi fattori è riassunto nel concetto “One – Health”. In questo contesto, a maggior ragione, le fasi che vanno dal concepimento alla nascita, la vita neonatale e quella dello sviluppo, rappresentano tasselli essenziali per la costituzione di una salute fisica e psichica adeguata, che costituirà la base fondamentale di salute anche relazionale dell’individuo.   

Il Ruolo dell’Istituto (IFT) nel Contesto Attuale

Il livello di complessità e di complicatezza delle scienze biomediche è diventato estremamente elevato e questo si ripercuote in maniera significativa sulle scienze regolatorie, che rappresentano l’interfaccia fondamentale per l’applicazione in sicurezza sul paziente e sulla popolazione, insieme a tante altre scienze complementari e strumentali. Il rischio è la semplificazione massmediatica che non riesce a decodificare le significative e fondamentali sfumature della “complessità” e “complicatezza”. La realizzazione dei vaccini per il COVID-19, sia nell’accuratezza, che nelle tempistiche scientifiche, tecnologiche ed industriali, insieme alla eccezionale focalizzazione di strumenti economici e finanziari in tempi rapidissimi ai livelli governativi ed industriali, nazionali ed internazionali, è un esempio di questo nuova metodologia della ricerca biomedica.

Tutto questo incarna il ruolo dell’Istituto di Farmacologia Traslazionale: funzionare da punto di contatto fra questi innovativi metodi di sperimentazione e di sviluppo.